유전자 치료의 현주소에 대하여

안녕하세요.

세브란스병원 안과 조교수 한진우 입니다.

오늘은 유전자 치료의 현주소에 대해 알아보도록 하겠습니다.

망막변성, 레베르 선천성 흑암시 등에서 유전자 치료가 시도가 되고 있습니다.

최근의 New England Journal of Medicine에 실린 결과를 소개해 드렸으나

결과는 어떻게 보면 실망스러운 결과일 수 있을 것 같습니다.

실험적인 결과들이 실제 임상에서 효과로 이어지기 까지는 많은 시간이 필요한 것 같습니다.

줄기세포로 논란을 일으켰던 황우석 박사의 사건이 일어난지 벌써 시간이 많이 흘렀지만 

아직까지 치료로 이어지는 단계에 이어진 질환은 많지 않습니다.

아래의 표는 현재 임상시험이 진행중인 질병입니다.

2015년 말 LCA (Leber congenital amaurosis)의 3상 임상결과가 발표될 예정입니다.

아직까지는 시력을 향상시킬만한 효과가 없다고 하더라도 지속적인 연구를 통하여

환자들에게 작은 희망을 줄 수 있는 날이 오길 바라겠습니다.