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한진우의 사시 이야기
LANCET에 발표된 GUCY2D 유전자 치료제 ATSN-101 임상 시험 요약
개요대상 질환: GUCY2D 양성 돌연변이로 인한 레버 선천성 흑암시(LCA1).목표: AAV5 벡터를 이용해 GUCY2D 유전자를 망막에 전달하여 시각 기능 개선.연구 설계: 1/2상 임상 시험(안전성 및 예비 효능 평가).임상 시험 설계참가자: 15명(성인 12명, 소아 3명)의 유전적으로 확인된 LCA1 환자.투여 방법: 망막 하부 주사(Subretinal Injection)로 단일 투여.용량 증강 단계: 3개 성인 코호트(저·중·고용량).용량 확장 단계: 고용량 추가 투여(성인 3명, 소아 3명).평가 항목:안전성: 치료 관련 부작용(TEAEs) 발생률.효능: 암적응 시야 검사(FST), 최대 교정 시력(BCVA), 다중 광도 이동 테스트(MLMT).주요 결과안전성:총 68건의 부작용 발생(대부분..
레베르 선천성 흑암시
2025. 1. 30. 15:09